CHEMOS
Aplicaciones

Programas de oligonucleótidos

Bloques de síntesis y química de modificación para ASO, siRNA, guide RNA, aptámeros y oligos de investigación o marcaje.

Cómo apoya un proyecto

La selección de materiales parte de la secuencia completa y del mapa de modificaciones; después se definen monómeros protegidos, soporte sólido, química del esqueleto, grupos terminales, desprotección y plan analítico.

Decisiones de material a lo largo del proceso

La mayoría de los oligonucleótidos sintéticos se ensamblan paso a paso sobre un soporte sólido. En el ciclo de fosforamidita se repiten destritilación, acoplamiento, oxidación o sulfuración y capping hasta completar la cadena. Los monómeros modificados y los grupos funcionales deben ser compatibles con las condiciones de acoplamiento y desprotección.

La lista de materiales debe derivarse del diseño completo de la cadena, no solo de la secuencia. Las modificaciones de azúcar y base, los enlaces del esqueleto, el extremo 3′ y los puntos de conjugación terminales o internos cambian los monómeros, el soporte, los reactivos y la estrategia de purificación.

Flujo químico habitual

1

Definir la estructura

Registrar secuencia, formato de cadena, modificaciones de azúcar y base, patrón del esqueleto, extremos y puntos de conjugación.

2

Seleccionar monómeros y soporte

Ajustar las fosforamiditas protegidas y el soporte o enlazador al extremo 3′ requerido y a las condiciones de corte previstas.

3

Fijar la química de ensamblaje

Elegir condiciones de acoplamiento, oxidación o sulfuración, capping y destritilación compatibles con los bloques de síntesis modificados.

4

Planificar corte, desprotección y purificación

Comprobar la compatibilidad de los grupos protectores y cómo separar el producto completo de cadenas truncadas o material parcialmente desprotegido.

5

Conjugar y confirmar cuando proceda

El ligando o grupo funcional puede incorporarse durante el ensamblaje en fase sólida o después de la síntesis; a continuación se confirman identidad y pureza.

Datos necesarios antes de seleccionar materiales

Secuencia y mapa de modificaciones

Marcar cada modificación de azúcar, base, enlace internucleotídico y grupo terminal; la secuencia de bases por sí sola no basta.

Arquitectura del extremo 3′

Indicar el residuo o grupo funcional requerido, ya que determina el soporte sólido o el enlazador unido al soporte.

Patrón del esqueleto

Señalar dónde se requieren enlaces fosfodiéster o fosforotioato para planificar oxidación y sulfuración.

Plan de conjugación

Definir posición, ligando o marcador, espaciador, par reactivo y compatibilidad con ensamblaje y desprotección.

Expectativas analíticas

Establecer los métodos de identidad, pureza y confirmación del conjugado adecuados para la etapa de investigación.

Alcance de esta página

Esta página organiza los insumos químicos y las rutas del catálogo. No evalúa la elección de secuencia, actividad biológica, rendimiento de administración, idoneidad clínica ni estado regulatorio; estas cuestiones requieren evidencia experimental específica del programa.

Catálogo y páginas técnicas relacionadas

Fuentes

  1. 1.Sustainability Challenges and Opportunities in Oligonucleotide Manufacturing (Journal of Organic Chemistry, 2021)
  2. 2.Solid-phase supports for oligonucleotide synthesis (Current Protocols in Nucleic Acid Chemistry, 2013)
  3. 3.The chemical evolution of oligonucleotide therapies of clinical utility (Nucleic Acids Research, 2017)
  4. 4.Bioconjugated Oligonucleotides: Recent Developments and Therapeutic Applications (Molecules, 2019)