Cómo apoya un proyecto
La selección parte del diseño completo: secuencia, mapa posición por posición, backbone, soporte 3′, extremos, grupos reactivos internos, escisión, desprotección y análisis.
Convertir el diseño en requisitos
Un nombre de modificación no define un oligo. Cada residuo debe asignarse a una posición y strand; también se especifican backbone, extremos, overhangs, soporte o enlazador 3′ y sitios de conjugación.
Monómeros protegidos, soporte, oxidación o sulfuración, capping, escisión y desprotección deben ser compatibles. Fluoróforo, lípido, GalNAc, colesterol o click también cambian soporte, protección, purificación y análisis.
Flujo habitual de definición
Definir cada strand
Secuencia, orientación, función, longitud, overhangs y formato.
Mapear modificaciones
Asignar azúcar, base, backbone, estereoquímica, extremos e internas a posiciones exactas.
Elegir monómeros y soporte
Ajustar phosphoramidites u otros monómeros y soporte o enlazador 3′ al constructo.
Fijar ciclo y desprotección
Definir coupling, capping, oxidación o sulfuración, escisión y desprotección compatibles.
Planificar conjugación
Definir ligando o marcador, posición, espaciador, par, etapa y purificación.
Definir análisis
Métodos de identidad, pureza, masa, modificación, relacionados, duplex y forma del material.
Información necesaria antes de seleccionar
Mapa completo
Secuencia y posiciones de azúcar, base, backbone, extremos, overhangs y conjugación.
Formato de síntesis
DNA, RNA o mixto, número de strands, escala, soporte/3′ y forma.
Restricciones de proceso
Protecciones, activación, oxidación/sulfuración, escisión, desprotección, solvente y temperatura.
Conjugado
ligando, lípido, dye, biotina, quelante o click exacto; posición, espaciador y secuencia.
Especificación analítica
Identidad, pureza, masa, modificación, residuos, contraión, agua y almacenamiento.
Alcance de la plataforma
Cubre monómeros, soportes, reactivos de síntesis, grupos reactivos e intermedios de conjugación. No incluye diseño de secuencia, selección de objetivo, predicción de actividad, administración validado, eficacia, seguridad ni aptitud clínica o regulatoria.
Consideraciones clave
- Bloques de síntesis 2'-OMe, 2'-F, LNA, MOE y relacionados
- Modificación de backbone y terminal
- grupos reactivos GalNAc, lípido, dye y click
Catálogo y páginas técnicas relacionadas
Fuentes
- 1.Sustainability Challenges and Opportunities in Oligonucleotide Manufacturing (Journal of Organic Chemistry, 2021)
- 2.Solid-phase supports for oligonucleotide synthesis (Current Protocols in Nucleic Acid Chemistry, 2013)
- 3.The chemical evolution of oligonucleotide therapies of clinical utility (Nucleic Acids Research, 2017)
- 4.Bioconjugated Oligonucleotides: Recent Developments and Therapeutic Applications (Molecules, 2019)