CHEMOS
Applications

Programmes oligonucleotides

Blocs de synthèse et chimie de modification pour ASO, siRNA, guide RNA, aptamères et oligos de recherche ou marquage.

Comment cela soutient un projet

La sélection des matériaux part de la séquence complète et du plan de modification, puis définit les monomères protégés, le support solide, la chimie du squelette, les fonctions terminales, la déprotection et le plan analytique.

Choix des matériaux dans le flux de travail

La plupart des oligonucleotides synthétiques sont assemblés étape par étape sur un support solide. Un cycle phosphoramidite répète détrytilation, couplage, oxydation ou sulfuration et capping jusqu’à ce que la chaîne soit complète. Les monomères modifiés et les fonctions réactives doivent rester compatibles avec les conditions de couplage et de déprotection.

La liste des matériaux doit donc provenir du design complet du brin, pas seulement de la séquence de bases. Les modifications du sucre et de la base, les liaisons du squelette, l’extrémité 3′ et les sites de conjugaison terminaux ou internes déterminent les monomères, le support, les réactifs et la stratégie de purification.

Flux chimique type

1

Définir la structure

Documenter la séquence, le format du brin, les modifications sucre et base, le profil du squelette, les extrémités et les sites de conjugaison prévus.

2

Choisir les monomères et le support

Adapter les phosphoramidites protégées et le support ou espaceur à l’extrémité 3′ requise et aux conditions de clivage prévues.

3

Définir la chimie d’assemblage

Choisir couplage, oxydation ou sulfuration, capping et détrytilation compatibles avec les blocs de synthèse modifiés.

4

Planifier clivage, déprotection et purification

Vérifier la compatibilité des groupes protecteurs et définir la séparation du produit pleine longueur des séquences tronquées ou incomplètement déprotégées.

5

Conjuguer et confirmer si nécessaire

Le ligand ou la fonction peut être introduit pendant la synthèse sur support solide ou après la synthèse, puis l’identité et la pureté sont confirmées.

Informations nécessaires avant le choix des matériaux

Séquence et plan de modification

Marquer chaque modification du sucre, de la base, de la liaison internucléotidique et des extrémités; la séquence seule ne suffit pas.

Architecture 3′

Préciser le résidu ou la fonction 3′, car ce choix détermine le support solide ou le espaceur fixé au support.

Profil du squelette

Indiquer les positions des liaisons phosphodiester et phosphorothioate afin de planifier oxydation et sulfuration.

Plan de conjugaison

Définir position d’attache, ligand ou marqueur, segment espaceur, paire réactionnelle et compatibilité avec assemblage et déprotection.

Attentes analytiques

Fixer les méthodes d’identité, de pureté et de confirmation du conjugué adaptées à l’étape de recherche.

Périmètre de cette page

Cette page organise les intrants chimiques et les voies du catalogue. Elle n’évalue pas le choix de séquence, l’activité biologique, la performance de vectorisation, l’aptitude clinique ou le statut réglementaire; ces questions exigent des données expérimentales propres au programme.

Catalogue et pages techniques associés

Sources

  1. 1.Sustainability Challenges and Opportunities in Oligonucleotide Manufacturing (Journal of Organic Chemistry, 2021)
  2. 2.Solid-phase supports for oligonucleotide synthesis (Current Protocols in Nucleic Acid Chemistry, 2013)
  3. 3.The chemical evolution of oligonucleotide therapies of clinical utility (Nucleic Acids Research, 2017)
  4. 4.Bioconjugated Oligonucleotides: Recent Developments and Therapeutic Applications (Molecules, 2019)