mRNA 与 LNP 材料

如何支持项目

mRNA-LNP 项目包含两套相互关联的规格：RNA 结构与转录投入物，以及脂质配方的成分身份、比例和质量属性。

分开定义 RNA 投入物和 LNP 组成

RNA 规格包括编码序列、非翻译区、5′ 帽策略、核苷酸组成、poly(A) 设计，以及纯化和分析要求。帽类似物和修饰核苷三磷酸属于体外转录方案，不是脂质组分。

递送规格包括各脂质的身份和摩尔比。常见 mRNA-LNP 研究配方使用可电离脂质、磷脂、胆固醇或其他甾醇以及 PEG 脂质，但具体成分和比例由配方决定，必须作为完整体系进行实验验证。

典型物料规划流程

定义 RNA 结构

记录编码区、5′ 和 3′ UTR、转录起始位点、poly(A) 设计及目标 RNA 长度。

选择加帽路线

明确共转录或转录后加帽、帽结构、起始序列要求，以及加帽 RNA 的确认方法。

确定核苷酸组成

逐项定义 ATP、CTP、GTP、UTP 或修饰 NTP，不能只写“修饰 mRNA”。

规划 RNA 纯化和分析

按研究阶段确定身份、完整性、加帽、poly(A)、残留 DNA 和双链 RNA 副产物等检查。

定义脂质组分

为每个候选配方记录准确的可电离脂质、辅助磷脂、甾醇、PEG 脂质及摩尔比。

制备并表征 LNP

记录制备条件，并按研究需要测定粒径、分散度、包封、RNA 完整性、脂质身份和稳定性。

选料前需要提供的信息

RNA 结构和转录方案

提供结构图、启动子或起始序列限制、加帽路线、poly(A) 方案和核苷酸组成。

修饰 NTP 定义

明确每种修饰 NTP 及预定替换比例，不能只描述为“修饰核苷酸混合物”。

脂质身份和摩尔比

列出全部配方组分及比例；不能脱离其他脂质单独判断可电离脂质。

制备条件

记录混合方法、溶剂和缓冲体系、流量比或体积比、浓度及后续换液条件。

分析指标

分开列出 RNA 质量属性和颗粒属性，并按研究阶段确定判定标准。

本页范围

本页用于梳理研究阶段的 RNA 和脂质材料选择，不提供通用 LNP 配方，不预测表达或体内分布，也不支持安全性、临床适用性或法规结论。这些结果取决于完整结构、配方、工艺、给药路线和实验模型。