mRNA 및 LNP 소재

프로젝트 지원 방식

mRNA-LNP 프로젝트에는 RNA 구조와 전사 원료, 그리고 지질 제형의 성분 동일성, 비율 및 품질 속성이라는 두 가지 연결된 사양이 있습니다.

RNA input과 LNP 조성을 분리해 정의

RNA 사양에는 코딩 서열, 비번역 영역, 5′ 캡 전략, 뉴클레오타이드 조성, poly(A) 설계, 정제 및 분석 요구사항이 포함됩니다. 캡 유사체와 변형 NTP는 시험관 내 전사 계획의 소재이며 지질 성분이 아닙니다.

전달 사양에는 지질 동일성과 몰 비율가 포함됩니다. 일반적인 mRNA-LNP 연구 제형은 이온화 지질, phospho지질, 콜레스테롤 또는 다른 스테롤, PEG 지질을 사용하지만 각 조성은 완전한 시스템으로 시험해야 합니다.

일반적인 소재 계획 공정

RNA 구조 정의

Coding region, 5′ 및 3′ UTR, 전사 시작, poly(A) 설계 및 목표 RNA 길이를 기록합니다.

캡핑 경로 선택

Co- 또는 post-transcriptional 캡핑, 캡 구조, 시작 서열 요구사항 및 확인 방법을 지정합니다.

뉴클레오타이드 조성 설정

변형 mRNA라고만 쓰지 않고 ATP, CTP, GTP, UTP 또는 각 변형 NTP를 정의합니다.

RNA 정제 및 분석 계획

연구 단계에 따라 동일성, integrity, 캡 incorporation, poly(A), 잔류 DNA 및 double-stranded RNA 부산물을 확인합니다.

지질 성분 정의

각 후보 제형의 이온화 지질, 보조 인지질, 스테롤, PEG 지질 및 몰 비율를 기록합니다.

LNP 제형 및 특성 확인

제조 조건을 기록하고 입자 크기, 분산도, 봉입, RNA integrity, 지질 동일성 및 안정성을 측정합니다.

소재 선정 전 필요한 정보

RNA 구조 및 전사 계획

구조 배치도, promoter 또는 시작 서열 제약, 캡 경로, poly(A) 방식 및 뉴클레오타이드 set를 제공합니다.

변형 NTP 정의

각 변형 NTP와 예정된 치환 수준을 명시합니다. 일반적인 혼합물이라는 설명은 충분하지 않습니다.

지질 동일성 및 몰 비율

이온화 지질은 다른 지질과 분리해 평가할 수 없으므로 전체 성분과 비율을 지정합니다.

제형 조건

혼합 방식, 용매 및 완충액, flow 또는 volume ratio, 농도 및 후속 교환 조건을 기록합니다.

분석 항목

RNA 품질 속성과 입자 속성을 분리하고 연구 단계의 기준을 설정합니다.

이 페이지의 범위

이 페이지는 연구 계획을 위한 RNA 및 지질 소재 선택을 정리합니다. 범용 LNP 처방, 발현 또는 체내 분포 예측, 안전성, 임상 적합성 또는 규제 결론은 제공하지 않습니다.