GalNAc vs 지질 접합

프로젝트 지원 방식

GalNAc와 지질는 교환 가능한 표적화 label이 아닙니다. GalNAc는 보통 ASGPR 매개 hepatocyte 흡수용이며 지질는 구조와 oligo 골격에 따라 소수성과 protein/lipoprotein 결합을 바꿉니다.

GalNAc는 valency, 표시, site, 링커, 형식 및 화학 map이 ASGPR 결합, 흡수 및 처리에 영향을 주며 이름만으로 접합체를 정의하지 않습니다.

지질는 정확한 구조, 소수성, 링커, site, 골격, 경로 및 dose가 중요합니다. Chole스테롤, 지방산, 스테롤 및 phospho지질 유사 접합체는 한 가지 거동을 보이지 않습니다.

비교 항목
선정 기준	비교 항목
기전	Hepatocyte 수용체 또는 protein, lipoprotein, 막, depot 상호작용과 시험 정의.
구조	GalNAc valency/표시 또는 지질 class, 사슬, 포화, head, 입체화학 및 소수성.
Oligo 골격	Sequence, 형식, 길이, 수정, 말단, duplex 및 안정성.
연결과 링커	가닥, site, 링커, 방향, 결합, 방법 및 대사물.
제조와 분석	전환, 정제, 동일성, 도입량, 무결성, 유리 성분, 이성질체 및 안정성.
근거	Intact 접합체, 분포, 흡수, 세포내 가용성, 기능, 기간 및 대조.

조직, 세포, 가설, 경로, 투여량, 기간, 모델 및 기준.

Sequence, 형식, 수정, 말단, 염, 상태 및 양.

정확한 구조, valency, site, 링커, 결합, 보호, 작용기 및 방출.

경로, 정제, 순도, 미접합 oligo, 유리 리간드, 도입량, 이성질체, 잔류, 제형 및 보관.

미접합 oligo, non-표적 sequence, 다른 리간드, pathway, 투여량, 분포 및 기능.

CHEMOS는 선정된 GalNAc 리간드, 지질/콜레스테롤 작용기, 링커, 고체 지지체 및 비방사성 빌딩 블록을 평가할 수 있습니다. 표적화, 특이성, 분포, 흡수, 엔도솜 탈출, knockdown, 활성, 기간, 안전성, FTO 또는 규제 상태를 입증하지 않습니다.

둘 다 연구할 수 있지만 골격, 링커, site, 정제, 투여량, 대조 및 평가는 각 접합체별로 정의합니다.

생물 경로, oligo 배치도, 정확한 리간드, site, 링커, 방법, 규격 및 대조입니다.