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技術プラットフォーム

オリゴヌクレオチド修飾

ASO、siRNA、guide RNA、aptamer、研究用オリゴの糖、塩基、骨格、末端、コンジュゲーション修飾。

プロジェクトへの支援内容

材料選定は完全な鎖設計、つまり配列、位置別修飾、骨格、3′ 固相担体、末端、内部 反応性官能基、切断、脱保護、分析から始めます。

鎖設計を材料要件に変換

修飾名だけではオリゴを定義できません。各残基を位置と鎖に割り当て、骨格、末端、オーバーハング、固相担体/3′ リンカー、コンジュゲーション部位も指定します。

保護モノマー、固相担体、酸化/硫化、キャッピング、切断、脱保護は互換である必要があります。色素、脂質、GalNAc、コレステロール、クリック は 固相担体、保護、精製、分析も変えます。

一般的な定義ワークフロー

1

各鎖を定義

配列、方向、役割、長さ、オーバーハング、形式。

2

修飾を配置

糖、塩基、骨格、立体化学、末端、内部修飾を正確に割り当てます。

3

モノマーと 固相担体 を選択

ホスホロアミダイト 等と 固相担体/3′ リンカー を 構造 に合わせます。

4

サイクル と脱保護を設定

カップリング、キャッピング、酸化/硫化、切断、脱保護の互換性を確認します。

5

コンジュゲーションを計画

リガンド/標識分子、位置、スペーサー、反応対、段階、精製を定義します。

6

分析を定義

同一性、純度、質量、修飾、関連物質、duplex、材料形態。

選定前に必要な情報

完全な設計図

配列と糖、塩基、骨格、末端、オーバーハング、結合位置。

合成形式

DNA、RNA、混合、鎖数、scale、固相担体/3′、形態。

工程制約

保護、活性化、酸化/硫化、切断、脱保護、溶媒、温度。

コンジュゲート

正確な リガンド、脂質、色素、biotin、キレート剤、クリック 反応性官能基、位置、スペーサー、順序。

分析仕様

同一性、純度、質量、修飾、残留、対イオン、水分、保存。

本プラットフォームの範囲

モノマー、固相担体、合成試薬、反応性官能基、コンジュゲーションビルディングブロックを対象とします。配列設計、標的選定、活性予測、検証済み デリバリー、有効性、安全性、臨床・規制適合性は対象外です。

主な検討事項

  • 2'-OMe、2'-F、LNA、MOE 関連ビルディングブロック
  • 骨格・末端修飾
  • GalNAc、脂質、色素、クリック 反応性官能基

関連する製品カタログと技術ページ

参考文献

  1. 1.Sustainability Challenges and Opportunities in Oligonucleotide Manufacturing (Journal of Organic Chemistry, 2021)
  2. 2.Solid-phase supports for oligonucleotide synthesis (Current Protocols in Nucleic Acid Chemistry, 2013)
  3. 3.The chemical evolution of oligonucleotide therapies of clinical utility (Nucleic Acids Research, 2017)
  4. 4.Bioconjugated Oligonucleotides: Recent Developments and Therapeutic Applications (Molecules, 2019)